再生不良性貧血是骨髓失去製造血球的能力，導致紅血球、血小板、白血球均減少。原發型的原因不明，繼發型則因藥品或輻射線的影響造成，比如接觸某些有害物質及服用某些藥物有關，如苯、砷、碘胺類、氯黴素藥物及放射線等。

症狀：這類型貧血病人除有一般貧血症狀外，常有皮下或黏膜出血現象，還有畏寒和發燒等症狀。

治療：再生不良性貧血的治療可分為兩種，一種是支持性治療，病患接受適當的輸血及抗生素治療，以減少臨床感染及出血之症狀。由於輸血會刺激人體免疫系統產生抗體反應，可能會引起血清肝炎等併發症，故近年來多已改為抗生素藥物或骨髓移值治療，來控制此症的病情。

另一種是矯正骨髓幹細胞衰竭的治療，造血幹細胞移植（骨髓移植）及免疫抑制藥物治療（免疫球蛋白，類固醇及高劑量化學治療）為目前可有效控制再生不良性貧血的主要療法。但由於並非所有病例皆有效，且費用高昂及副作用多。

（詳細治療方式應詢問血液腫瘤科醫師。）